{"id":17345,"date":"2022-03-16T12:47:50","date_gmt":"2022-03-16T11:47:50","guid":{"rendered":"https:\/\/www.idisantiago.es\/?p=17345"},"modified":"2022-03-22T10:41:34","modified_gmt":"2022-03-22T09:41:34","slug":"seminario-idis-estrategias-de-terapia-genica-para-el-tratamiento-del-fallo-medular-en-pacientes-con-anemia-de-fanconi","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.idisantiago.es\/gl\/seminario-idis-estrategias-de-terapia-genica-para-el-tratamiento-del-fallo-medular-en-pacientes-con-anemia-de-fanconi\/","title":{"rendered":"Seminario IDIS. Estrategias de terapia g\u00e9nica para el tratamiento del fallo medular en pacientes con anemia de Fanconi"},"content":{"rendered":"<p><strong>21 de marzo de 2020. 11:00 h. &#8211; Anfiteatro IDIS<\/strong><\/p>\n<p><strong>Dra. Paula R\u00edo Galdo. <\/strong><\/p>\n<p>Investigadora de la Unidad de Innovaci\u00f3n biom\u00e9dica &#8211; Centro de Investigaciones Energ\u00e9ticas Medioambientales y Tecnol\u00f3gicas (CIEMAT); del Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER-ISCIII); de la Unidad de terapias avanzadas del Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria Fundaci\u00f3n Jim\u00e9nez D\u00edaz (IIS-FJD\/UAM)<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">La anemia de Fanconi es una enfermedad de baja prevalencia caracterizada por un defecto en la reparaci\u00f3n del ADN. Los pacientes se caracterizan por presentar anomal\u00edas cong\u00e9nitas, mayor predisposici\u00f3n al c\u00e1ncer y una marcada reducci\u00f3n en el contenido de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas desde edades tempranas, que finalmente produce el fallo de la m\u00e9dula \u00f3sea. En la actualidad, el \u00fanico tratamiento existente para el fallo de m\u00e9dula \u00f3sea es el trasplante alog\u00e9nico de progenitores hematopoy\u00e9ticos con los problemas que eso conlleva a nivel de la baja disponibilidad de donantes adecuados y los efectos secundarios a largo plazo, incluyendo el mayor riesgo de desarrollo de c\u00e1ncer en los pacientes trasplantados.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">La terapia g\u00e9nica ha surgido como una estrategia prometedora para corregir el fallo de la m\u00e9dula \u00f3sea caracter\u00edstico de esta enfermedad mediante la recolecci\u00f3n de las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas del propio paciente, su transducci\u00f3n con un vector lentiviral terap\u00e9utico y su posterior infusi\u00f3n en el paciente. En 2016, la Dra.Rio y su equipo iniciaron el primer ensayo de terapia g\u00e9nica en el mundo utilizando un vector lentiviral para el tratamiento del problema hematol\u00f3gico en pacientes con AF-A, con resultados muy prometedores. En paralelo trabajan en diferentes estrategias de edici\u00f3n g\u00e9nica para la correcci\u00f3n precisa de las mutaciones detectadas en las c\u00e9lulas hematopoy\u00e9ticas de los pacientes con AF.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">En este seminario la Dra. Rio nos presentar\u00e1 los resultados de ambas estrategias de terapia g\u00e9nica en la correcci\u00f3n de las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas de los pacientes con AF.<\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/www.idisantiago.es\/wp-content\/uploads\/2022\/03\/Charla.PaulaRios.pdf\">Seminario IDIS: <b>Estrategias de terapia g\u00e9nica para el tratamiento del fallo medular en pacientes con anemia de Fanconi<\/b><\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>21 de marzo de 2020. 11:00 h. &#8211; Anfiteatro IDIS Dra. Paula R\u00edo Galdo. 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