Seminario IDIS. Estrategias de terapia génica para el tratamiento del fallo medular en pacientes con anemia de Fanconi

16 marzo 2022

21 de marzo de 2020. 11:00 h. – Anfiteatro IDIS

Dra. Paula Río Galdo.

Investigadora de la Unidad de Innovación biomédica – Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT); del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER-ISCIII); de la Unidad de terapias avanzadas del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD/UAM)

La anemia de Fanconi es una enfermedad de baja prevalencia caracterizada por un defecto en la reparación del ADN. Los pacientes se caracterizan por presentar anomalías congénitas, mayor predisposición al cáncer y una marcada reducción en el contenido de células madre hematopoyéticas desde edades tempranas, que finalmente produce el fallo de la médula ósea. En la actualidad, el único tratamiento existente para el fallo de médula ósea es el trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos con los problemas que eso conlleva a nivel de la baja disponibilidad de donantes adecuados y los efectos secundarios a largo plazo, incluyendo el mayor riesgo de desarrollo de cáncer en los pacientes trasplantados.

La terapia génica ha surgido como una estrategia prometedora para corregir el fallo de la médula ósea característico de esta enfermedad mediante la recolección de las células madre hematopoyéticas del propio paciente, su transducción con un vector lentiviral terapéutico y su posterior infusión en el paciente. En 2016, la Dra.Rio y su equipo iniciaron el primer ensayo de terapia génica en el mundo utilizando un vector lentiviral para el tratamiento del problema hematológico en pacientes con AF-A, con resultados muy prometedores. En paralelo trabajan en diferentes estrategias de edición génica para la corrección precisa de las mutaciones detectadas en las células hematopoyéticas de los pacientes con AF.

En este seminario la Dra. Rio nos presentará los resultados de ambas estrategias de terapia génica en la corrección de las células madre hematopoyéticas de los pacientes con AF.

Seminario IDIS: Estrategias de terapia génica para el tratamiento del fallo medular en pacientes con anemia de Fanconi

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