La propuesta del grupo de Ictus Traslacional ha sido seleccionada en la convocatoria de fondos semilla “Dr. Miguel Blanco”
Santiago de Compostela, 23 de julio de 2025.- El grupo de Ictus Traslacional (TREAT) del Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS) lidera el proyecto CADASIMUS, una iniciativa colaborativa que ha sido seleccionada recientemente en la convocatoria de fondos semilla “Dr. Miguel Blanco”, promovida por la Red de Investigación en Resultados y Calidad en los Cuidados en Ictus (RICORS-ICTUS). Esta ayuda, con una dotación de 15.000 euros, estará destinada a cubrir los costes del estudio, financiará las actividades previstas durante el primer año de investigación y servirá de base para futuras ampliaciones de proyecto.
El estudio estará coordinado por la Dra. Ana Bugallo Casal y contará con la participación del IR Sant Pau, el Instituto de Biomedicina de Sevilla (IBiS) y el Hospital Universitario Donostia, con la colaboración de las co-investigadoras Paula Villatoro González, Ana Domínguez y Patricia de la Riva. La propuesta ha sido elegida en esta convocatoria competitiva por su enfoque innovador en el desarrollo preclínico de un nuevo fármaco para el tratamiento de la Arteriopatía Cerebral Autosómica Dominante con Infartos Subcorticales y Leucoencefalopatía (CADASIL), una enfermedad rara causada por variantes genéticas en el gen NOTCH3, y que constituye el modelo genético por excelencia de las enfermedades de pequeño vaso cerebral. Actualmente, no existe un tratamiento específico para esta patología.
El proyecto CADASIMUS tiene como objetivo evaluar el potencial terapéutico de un fármaco para pacientes con CADASIL, mediante una estrategia de reposicionamiento farmacológico. Se espera que este compuesto sea capaz de modular mecanismos celulares alterados, como la autofagia, que desempeñan un papel clave en la fisiopatología de la enfermedad. El estudio se desarrollará a través de un enfoque preclínico que combina modelos celulares basados en células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) derivadas de pacientes, junto con el análisis de biomarcadores en muestras humanas, lo que permitirá generar evidencia funcional relevante de cara al desarrollo de nuevas opciones terapéuticas.
El equipo investigador cuenta, también, con la colaboración de la Asociación de Pacientes de CADASIL, una implicación activa que resulta fundamental para visibilizar esta enfermedad rara y para promover proyectos con impacto directo en la calidad de vida de los pacientes.
El apoyo de la Red RICORS y del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), ha sido fundamental y su valoración favorable ha permitido que este proyecto haya sido financiado. El papel de estas instituciones es esencial para impulsar la investigación traslacional en nuestro país, y especialmente para favorecer que jóvenes investigadores puedan liderar propuestas innovadoras y consolidar sus líneas de trabajo.
